Avances en terapia génica para enfermedades raras: España al frente de la medicina del futuro
jueves , 27 de noviembre de 2025
Madrid, 27 de noviembre de 2025 – La Real Academia Nacional de Farmacia de España se convirtió ayer en epicentro de la vanguardia biomédica con la celebración de una Sesión Científica que reunió a los principales expertos en genética y farmacología. El Dr. Juan Antonio Bueren Roncero, Académico Correspondiente de la RANF y Director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, deslumbró a los asistentes con su conferencia “Estado actual de la terapia génica en enfermedades monogénicas”, organizada junto a la Fundación José Casares Gil.
Durante hora y media de exposición magistral, el profesor Bueren trazó el emocionante recorrido de la terapia génica desde sus pioneros balbuceos en los años 90 hasta su consolidación como realidad clínica transformadora. “De las 8.000 enfermedades monogénicas conocidas, que afectan a 1 de cada 17 nacimientos, ya contamos con 15 fármacos aprobados por EMA y FDA que curan entre el 70-90% de los casos en inmunodeficiencias graves”, destacó el experto, subrayando los hitos españoles como los ensayos clínicos del CIEMAT en ADA-SCID y X-SCID.
El auditorio vibró especialmente con los avances en edición genética CRISPR/Cas9, donde España lidera proyectos europeos para corregir mutaciones en beta-talasemia, distrofia muscular de Duchenne y hemoglobinopatías. Bueren detalló innovaciones como vectores AAV mejorados, terapias “all-in-one” y la personalización genética en el Hospital Niño Jesús, posicionando al país como referencia internacional en enfermedades raras.
Sin embargo, el ponente no eludió los retos: costes prohibitivos (1-2 millones de euros por paciente), escalabilidad de producción y acceso equitativo. “La terapia génica ha pasado de promesa a realidad, pero España debe invertir en investigación traslacional para democratizar estos tratamientos”, concluyó ante un público entregado que protagonizó un animado coloquio.
La Fundación José Casares Gil reafirma así su compromiso con la ciencia puntera, consolidando a la RANF como faro indiscutible de la farmacología española. La conferencia completa está disponible en YouTube RANF, un recurso invaluable para profesionales de la salud que buscan el pulso de la medicina de precisión.