Cátedra ASISA: Innovación, investigación y avances en enfermedades raras
lunes , 13 de febrero de 2023
Presentada por el Excmo. Sr. D. Mariano Esteban Rodríguez y la Dra. María A. Tormo Rodríguez, tuvo lugar, el pasado jueves 09 de febrero, la jornada, organizada por la Cátedra ASISA sobre Innovación, investigación y avances en enfermedades raras. La coordinación del acto corrió a cargo del Ilmo. Sr. D. Honorio C. Bando Casado. Actuaron como ponentes el Excmo. Sr. D. Mariano Esteban Rodríguez y la Excma. Sra. Dª. Mercedes Salaices Sánchez.
El Dr. Mariano Esteban abordó el tema del ‘Daño cerebral causado por SARS-Covid-2 e inhibición por vacunación: implicaciones post-Covid‘; tras señalar los efectos provocados sobre el Sistema Nervioso Central por la infección de Covid-19 y establecer el proceso de elaboración de la vacuna basada en el vector poxvirus, desarrollada en el Centro Nacional de Biotecnología, presentó los favorables resultados obtenidos, sobre la capacidad de esta vacuna, para reducir el daño cerebral provocado por este tipo de coronavirus. Sus últimas palabras estuvieron dedicadas a plantear cuáles serán, en su opinión, los posteriores retos que han de abordarse sobre la pandemia.
La Dra. Salaices presentó una síntesis de las novedades en enfermedades raras y medicamentos huérfanos; tras definir los conceptos de ‘enfermedad rara’ y ‘medicamento huérfano’ y esbozar algunas características comunes a este tipo de enfermedades , entre ellas la dificultad de su diagnóstico, señaló que solo una pequeña parte (5%) de estas enfermedades cuentan con tratamiento. Por ello analizó el proceso del desarrollo de un tratamiento para una enfermedad rara en la Unión Europea y diferenció entre los nuevos fármacos construidos para vencer estas patologías y los empleados para ello tras un reposicionamiento.
El grueso de su exposición estuvo destinado a abordar estos nuevos fármacos desde cinco grandes bloques: moléculas pequeñas (tradicionales), proteínas, anticuerpos, oligonucleóticos y terapias génicas, para cada uno de los cuales seleccionó algunas novedades terapéuticas, cuyo uso especifico. Las moléculas tradicionales siguen siendo (73%) las más habituales en los registros de medicamentos huérfanos realizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en el período 2000-2018, seguida de los anticuerpos (13%). Un análisis por patologías, para este mismo período, señala el ámbito oncológico como el bloque con más medicamentos huérfanos (32%), seguido del tracto alimentario y el metabolismo (21%). Los resultados obtenidos sobre los registros de autorización de comercialización aprobados por la agencia norteamericana (FDA) resultan cuantitativamente similares. En sus palabras finales señaló cómo estos nuevos tratamientos han brindado esperanza a las personas que viven con estas enfermedades, pero también recordó que el 95 % de las enfermedades raras todavía no tienen una respuesta terapéutica.