“Nuevos avances sobre la anemia de Fanconi”
viernes , 6 de febrero de 2026
La Real Academia Nacional de Farmacia de España, en el marco de la prestigiosa Cátedra ASISA, celebró el pasado jueves 5 de febrero de 2026, la sesión titulada “Nuevos avances sobre la anemia de Fanconi”, un evento que congregó a distinguidos representantes del mundo académico, científico e institucional en torno a uno de los retos más apremiantes de la hematología y las enfermedades raras.
Presidido por el Excmo. Sr. D. Antonio L. Doadrio Villarejo, presidente de nuestra Academia, junto al Dr. Enrique de Porres Ortiz de Urbina, consejero delegado de ASISA, y la Dra. María A. Tormo Domínguez, directora de Planificación y Desarrollo de la misma entidad, el acto contó con la impecable coordinación del Ilmo. Sr. D. Honorio-Carlos Bando Casado, profesor honorario de la Facultad de Medicina de la Universidad Autónoma de Madrid y académico correspondiente de la RANFE, quien facilitó un diálogo fluido y enriquecedor. La introducción magistral corrió a cargo del Excmo. Sr. D. Mariano Esteban Rodríguez, profesor de investigación del CSIC, académico de número y presidente de honor de nuestra institución, preparando el terreno para la conferencia principal impartida por la Ilma. Dra. Dña. Paula Río Galdo, profesora de investigación del CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD (UAM) y presidenta de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular, cuya exposición iluminó los horizontes transformadores de la terapia génica aplicada a esta patología genética devastadora.
La anemia de Fanconi, caracterizada por defectos en la reparación del ADN que provocan fallo medular progresivo, anomalías congénitas y elevado riesgo oncológico, encuentra en los trabajos pioneros de la Dra. Río y su equipo un rayo de esperanza sin precedentes. Esto se debe a que demuestran mediante ensayos clínicos fase I/II —publicados en The Lancet— la eficacia de vectores lentivirales para corregir mutaciones en el gen FANCA. Logran injertos progresivos de células madre hematopoyéticas sanas en pacientes, con tasas superiores al 90% de corrección tras siete años de seguimiento y, lo más revolucionario, sin necesidad de quimioterapia mieloablativa previa. Estos hitos posicionan a España a la vanguardia global en colaboración con instituciones como el Hospital Niño Jesús, el IIS-FJD y el CIBERER. Además, anticipan autorizaciones regulatorias por parte de la EMA y la FDA a cargo de Rocket Pharmaceuticals para subtipos A, C y G. Esto abre vías a terapias “in vivo” de menor toxicidad que podrían redefinir el paradigma terapéutico. Esto sustituiría los riesgosos trasplantes de médula ósea por enfoques innovadores como CAR-T para carcinomas asociados y el reposicionamiento farmacológico.
Esta sesión no solo difunde conocimiento de vanguardia, también encarna el compromiso ético de nuestra institución con la integridad científica. Además de destacar el rigor metodológico, la RANFE reafirma su rol como custodio del progreso biomédico, fomentando el diálogo interacadémico honrando la labor de visionarios como la Dra. Río, cuya contribución ilustra el servicio impagable de la ciencia al bienestar colectivo.