El discurso de toma de posesión del Dr. Liras Martín llevó por título “La ‘magia’ de la farmacobiotecnología. De las magistrales a los virus recombinantes en terapia génica”, y en él abordó la evolución de los tratamientos frente a enfermedades raras, vinculadas al sistema de coagulación, durante el último siglo.
Tras unas palabras gratulatorias, presentó las razones por las que aparecen las coagulopatías congénitas y, centrándose en la hemofilia A (factor VIII), señaló los avances terapéuticos aportados por los crioprecipitados (c. 1960), la primera generación del factor VIII recombinante (c. 1970/1980), la aparición de una segunda generación de este factor (c. 1990) y la obtención de factor VIII de vida media prolongada (c. 2000), iniciándose con ello nuevas terapias avanzadas.
Abordó la diferencia entre enfermedades raras y ultra raras, ejemplificándolas en la hemofilia A y hemofilia B, en el primer caso, y en el déficit del factor V, en el segundo. Definió los fármacos biotecnológicos como aquellos que, en base a medicamentos biológicos, se obtienen por técnicas de ingeniería genética, incluyendo en ellos las células modificadas genéticamente, y ofreció una valoración de la relación entre eficacia y efectos adversos de estos fármacos, cuyo empleo queda particularmente justificado en los casos de patologías graves o crónicas, para aquellas que no existe tratamiento o este es incómodo y tedioso o cuando este presenta efectos secundarios graves. La Comisión Europea y la FDA han aprobado sendos medicamentos de terapia génica para tratar la hemofilia A y la hemofilia B, respectivamente.
Sus últimas palabras estuvieron dedicadas a los trabajos, mucho menos avanzados, destinados a tratar la deficiencia en el factor V, para el que aún no se encuentra en el mercado un factor V recombinante, y sobre el que dejó anotadas algunas líneas de trabajo desarrolladas por su equipo al respecto.
