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enfermedades devastadoras sin ninguna alternativa, es como un sue%u00f1o hecho realidad, pero a%u00fan queda camino que recorrer para mejorar la eficacia y asegurar su calidad y seguridad. La tecnolog%u00eda precisa y correctiva CRISPRCas9, es decir, la edici%u00f3n de bases puede abordar potencialmente m%u00e1s del 90% de las variantes pat%u00f3genas en enfermedades gen%u00e9ticas que, aunque raras individualmente, afectan colectivamente a cientos de millones de personas en todo el mundo.Hace solo un mes, Musunuru y cols. publicaron un caso de edici%u00f3n g%u00e9nica in vivo a un neonato en el Hospital de Philadelphia de ni%u00f1os. El paciente se diagnostic%u00f3 al nacer de deficiencia de carbamoilfosfato sintetasa 1 (CPS1) un error cong%u00e9nito ultrarraro del metabolismo que afecta al ciclo de la urea. La deficiencia de CPS1 afecta a 1 de cada 1.300.000 personas y tiene una mortalidad estimada del 50% en la primera infancia. Desarrollaron un editor gen%u00e9tico espec%u00edfico para el paciente que se administr%u00f3 en nanopart%u00edculas lip%u00eddicas, K-ABE. El paciente recibi%u00f3 dos infusiones de la terapia K-ABE a los 7 y 8 meses de edad. Despu%u00e9s de la primera infusi%u00f3n, el paciente pudo aumentar la ingesta de prote%u00ednas y reducir la medicaci%u00f3n sin eventos adversos graves. Se observ%u00f3 una reducci%u00f3n en los niveles de amon%u00edaco en sangre y glutamina tras el tratamiento. La terapia fue aprobada por la FDA bajo un protocolo de acceso expandido para un solo paciente. Se hab%u00edan realizado estudios precl%u00ednicos en modelos de rat%u00f3n y primates no humanos para evaluar su seguridad y eficacia. Ya hemos visto que lo que es activo no es necesariamente eficaz; que no todos los medicamentos eficaces son seguros; que la calidad de la fabricaci%u00f3n condiciona la eficacia y seguridad del medicamento, por tanto, queda un camino largo por recorrer. Acercarse a las fronteras del conocimiento es emocionante, convertirlo en medicamentos o productos sanitarios eficaces y seguros, una enorme responsabilidad.Nos da seguridad saber que afrontamos los desaf%u00edos de una manera colectiva, aprovechando el talento y compromiso de una comunidad reguladora bien integrada en el ecosistema innovador, con la certeza de que el conocimiento se expande cuando se comparte y que no hay mayor honor que poner remedio al sufrimiento que causan las enfermedades con nuestro saber y dedicaci%u00f3n. En esta vocaci%u00f3n de servicio p%u00fablico nos vemos acompa%u00f1ados por nuestros compa%u00f1eros en el Ministerio de Sanidad y pornuestros colegas de Farmacia de la Defensa; hemos pasado por momentos dif%u00edciles que resultaron abordables porque trabajamos unidos y porque contamos siempre con la implicaci%u00f3n de los Secretarios de Estado de Sanidad, los doctores Silvia Calz%u00f3n y Javier Padilla, y la confianza y respaldo de los sucesivos Ministro y Ministras de Sanidad hasta la actual, la doctora M%u00f3nica Garcia. A todos ellos quiero mostrar mi agradecimiento. Tambi%u00e9n quiero agradecer a quienes me han ense%u00f1ado e iniciado en el conocimientode las ciencias farmac%u00e9uticas, se%u00f1alando particularmente a mis profesores que fueron o son acad%u00e9micos de esta casa: los profesores Jos%u00e9 Luis Vila Jato, Jos%u00e9 Mi%u00f1ones Trillo, Enrique Ravi%u00f1a y Mar%u00eda Jos%u00e9 Alonso, referente por muchos motivos; as%u00ed como los profesores Mabel Loza y Angel Concheiro. Tengo muy presente a mi director de tesis, gu%u00eda y mentor de quien me