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III o IV de la Sociedad Internacional de Reparaci%u00f3n de Cart%u00edlago). Autorizado para su uso en Cl%u00ednica Cemtro S.A., Madrid.%u2022 ARI 001: linfocitos T transducidos con CAR ANTI-CD19 indicado en n el tratamiento de la leucemia linfobl%u00e1stica aguda (LLA) de c%u00e9lulas B CD19+ en reca%u00edda o refractaria tras un m%u00ednimo de dos l%u00edneas de tratamiento o en reca%u00edda post-trasplante en pacientes adultos mayores de 25 a%u00f1os.Autorizado en Hospital Clinic de Barcelona.%u2022 ARI 002: linfocitos T transducidos con CAR ANTI-BCMA, indicado en mieloma m%u00faltiple en reca%u00edda y refractario que han recibido al menos dos l%u00edneas previas de tratamiento. Autorizado en Hospital Clinic de Barcelona.En el caso del ARI 001, el acompa%u00f1amiento regulatorio, asesor%u00edas incluidas, ha contribuido a que una idea nacida en el laboratorio de un hospital como un medicamento en investigaci%u00f3n que recibe una autorizaci%u00f3n de uso para seguir tratando a pacientes, acabeconcurriendo en la ruta regulatoria europea, camino a ser evaluado para su autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3n. En este momento, ha sido aceptado en el programa PRIME (PRIority MEdicines) de la EMA, PRIME es un plan de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para. Este programa busca potenciar el apoyo al desarrollo de medicamentos que respondan a una necesidad m%u00e9dica no cubierta y se basa en una mayor interacci%u00f3n y di%u00e1logo temprano con los promotores de medicamentos prometedores, a fin de optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluaci%u00f3n para que estos medicamentos puedan llegar antes a los pacientes. 4.2 Edici%u00f3n g%u00e9nicaEn el marco de la Estrategia anterior, EMANS 2025, se public%u00f3, entre otrosejercicios de Horizon scanning, el informe de Edici%u00f3n g%u00e9nica en 2021. En %u00e9l se identifican las %u00e1reas terap%u00e9uticas en que se est%u00e1n desarrollando (c%u00e1ncer, terapias raras, trastornos del neurodesarrollo%u2026), los modelos de edici%u00f3n en ensayo, ex vivo e in vivo, los retos a lo largo de todo el ciclo de vida, desde la fabricaci%u00f3n, estudios pre-cl%u00ednicos, estudios destinados a evaluar seguridad y eficacia, consideraciones %u00e9ticas%u2026 En aquel momento ya exist%u00edan varios medicamentos considerados terapias avanzadas como los llamados CART, donde a trav%u00e9s de la transducci%u00f3n con vectores virales se introduce informaci%u00f3n gen%u00e9tica nueva en los linfocitos T del paciente ex vivo, que han provocado un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades oncohematol%u00f3gicas refractarias al conseguir en algunos casos resultados in%u00e9ditos como remisiones en casos de linfomas en m%u00e1s del 50% de los pacientes 5 a%u00f1os despu%u00e9s. Desde entonces, se ha autorizado la primera terapia de edici%u00f3n g%u00e9nica usando la tecnolog%u00eda CRISPR/Cas9, Casgevy, indicado para el tratamiento de la betatalasemia dependiente de transfusi%u00f3n y la drepanocitosis grave. Actualmente, existen ensayos con medicamentos editados gen%u00e9ticamente por esta tecnolog%u00eda, CRISPR/Cas9 y tambi%u00e9n por el sistema TALEN (transcription activator-like effector nuclease/nucleasa efectora de tipo activador de la transcripci%u00f3n). Corregir espec%u00edficamente el error en una base o par de bases que causan